TOELICHTING
1. Aanleiding
Op 21 april 2017 heeft het Committee for Medicinal Products for Human Use (hierna:
CMHP) een positieve opinie gegeven over de markttoelating van het geneesmiddel nusinersen
(merknaam: Spinraza) voor de behandeling van 5q spinale musculaire atrofie (SMA).
Het oordeel is aan de Europese Commissie voorgelegd in het kader van toelating tot
de Europese markt. Naar verwachting zal de Europese Commissie op korte termijn een
handelsvergunning voor dit geneesmiddel afgeven. EU-lidstaten bepalen vervolgens zelf
of, en zo ja op welke wijze, het middel wordt vergoed dan wel deel uitmaakt van verzekerde
zorg. Nusinersen is een intramuraal geneesmiddel en wordt enkel toegepast in het ziekenhuis
door een specialist. Omdat nusinersen een geneesmiddel is dat uitsluitend intramuraal
wordt toegepast valt het onder de prestatie geneeskundige zorg in de zin van de Zorgverzekeringswet
(hierna: Zvw) en het Besluit zorgverzekering (hierna: Bzv). Om tot het basispakket
te behoren is vereist dat het geneesmiddel als effectief beschouwd kan worden (voldoet
aan de stand van de wetenschap en praktijk, artikel 2.1, tweede lid, van het Bzv).
Zodra een intramuraal toe te passen geneesmiddel aan dat vereiste voldoet, stroomt
het automatisch in het basispakket.
2. Betaalbaarheid nusinersen
De betaalbaarheid van zogenoemde dure geneesmiddelen is een blijvend punt van zorg
voor behandelaren, voorschrijvers, zorgverzekeraars, patiëntorganisaties en overheid.
Dit geldt ook in het geval van nusinersen. Het macrokostenbeslag van nusinersen voor
de behandeling van SMA kan in het eerste jaar na introductie oplopen tot een bedrag
van € 305 miljoen en in de daaropvolgende jaren tot een bedrag van € 154 miljoen per
jaar. Het kostenbeslag is hoger in het eerste jaar vanwege een hogere frequentie van
toediening van nusinersen in de eerste maanden van behandeling. Vanwege het hoge financiële
risico wordt instroom in het basispakket voor de behandeling van SMA alleen dan maatschappelijk
verantwoord geacht indien er waarborgen zijn dat de uitgaven aan nusinersen op een
aanvaardbaar niveau blijven.
Het uitzonderlijk hoge kostenbeslag gemoeid met nusinersen wordt veroorzaakt door
(i) een brede registratie van nusinersen, waardoor iedere patiënt met SMA in aanmerking
komt voor behandeling, (ii) de verwachte kosten van € 100.000 per injectie en (iii)
het feit dat patiënten levenslang behandeld dienen te worden met nusinersen en in
het eerste jaar van behandeling twee keer zoveel injecties krijgen ten opzichte van
daaropvolgende jaren.
Het verwachte macrokostenbeslag van nusinersen is een uitzonderlijk hoog kostenbeslag
voor een individueel geneesmiddel gezien dat de totale uitgaven aan dure (add-on)
intramurale geneesmiddelen jaarlijks bijna 1,8 miljard euro bedragen (Kamerstukken
II 2016/17, 29 477 nr. 408). Hierdoor treedt er een mogelijk verdringingseffect op en ontstaat er een probleem
in het licht van het pakketcriterium ‘uitvoerbaarheid’. Dit geneesmiddel valt wat
de prognoses betreft ruimschoots binnen de criteria voor toepassing van de sluis voor
dure geneesmiddelen die onlangs uiteengezet zijn in de kamerbrief van 16 maart 2017
(Kamerstukken II 2016/17, 29 477, nr. 420). Daarom is besloten om nusinersen niet automatisch in het basispakket in te laten
stromen, maar met de onderhavige regeling uit te sluiten met als doel eerst passende
maatregelen te kunnen treffen voor een betaalbare en doelmatige opname in het basispakket.
Het streven is om het middel als verzekerde zorg toegankelijk te maken en ook op langere
termijn toegankelijk te houden. Dat kan alleen als er sprake is van een aanvaardbare
prijs en kostenbeslag. Deze lijn is meermaals gecommuniceerd aan de Tweede Kamer.
3. Nusinersen (voorlopig) uitgezonderd van het basispakket
3.1. De mogelijkheid om intramurale zorg van het basispakket uit te zonderen
Geneesmiddelen kunnen deel uitmaken van de prestatie farmaceutische zorg en/of de
prestatie geneeskundige zorg in de zin van de Zvw (artikelen 10, onder a en c, van
de Zvw en 2.4 van het Bzv). Op grond van artikel 11, vierde lid, onder a, van de Zvw
en artikel 2.4, tweede lid, van het Bzv kunnen bij ministeriële regeling vormen van
zorg worden uitgezonderd van het basispakket van de Zvw. In artikel 2.1 van de Regeling
zorgverzekering zijn momenteel al enkele behandelingen daadwerkelijk uitgesloten.
Wat betreft intramurale geneesmiddelen is al een aantal malen eerder gebruik gemaakt
van deze bevoegdheid.
Zorginstituut Nederland (hierna: Zorginstituut) adviseert over de inhoud van het basispakket.
Het Zorginstituut houdt bij de advisering over het basispakket rekening met verschillende
criteria, waaronder kostenbeslag en uitvoerbaarheid, waarbij sprake is van een integrale
afweging in relatie tot andere factoren. Daarnaast gaat het Zorginstituut in haar
advies in op het gepast gebruik van de zorg. Verder kan het Zorginstituut ook de Minister
van Volksgezondheid, Welzijn en Sport (VWS) adviseren om een financieel arrangement
af te sluiten als het grote financiële risico’s ziet. Dit heeft het Zorginstituut
al meerdere malen gedaan.
3.2. De wijze van uitzonderen en beschikbaarheid voor patiënten
De leverancier is geïnformeerd over het voornemen om nusinersen niet automatisch het
basispakket in te laten stromen. Na inwerkingtreding van deze regeling zal er een
beoordeling van nusinersen worden gedaan door het Zorginstituut, waarbij getoetst
wordt aan de pakketcriteria en advies wordt gegeven over gepast gebruik met het oog
op eventuele instroom in het basispakket.
Wanneer deze beoordeling is uitgevoerd en er – voor zover van toepassing – waarborgen
zijn voor gepast gebruik en sprake is van een succesvolle prijsonderhandeling, besluit
de Minister van VWS over het alsnog opnemen van nusinersen in het basispakket voor
de uitgesloten indicaties.
Gedurende de tijd dat nusinersen is uitgesloten van het basispakket zal het geneesmiddel
niet worden vergoed. De leverancier is bereid het middel kosteloos beschikbaar te
stellen voor patiënten met SMA type I zolang het middel in de sluis is geplaatst.
4. Procedurele verankering van de uitsluiting van dure (intramurale) geneesmiddelen
De uitsluiting van dure intramurale geneesmiddelen wordt nader vormgegeven met een
wijziging van het Bzv. Het ontwerp van deze algemene maatregel van bestuur is op 9 december
2016 aan het parlement voorgelegd (Kamerstukken II 2016/17, 29 477, nr. 401). Op 23 februari 2017 heeft de Tweede Kamer het verslag vastgesteld van het schriftelijk
overleg over het ontwerp (Kamerstukken II 2016/17, 29 477, nr. 418). Het streven is de wijziging van het Bzv in 2017 in werking te laten treden. Vooruitlopend
op die structurele vormgeving zullen nog meer geneesmiddelen kunnen worden uitgesloten
van het basispakket.
De Staatssecretaris van Volksgezondheid, Welzijn en Sport,
M.J. van Rijn