TOELICHTING
1. Inleiding
Met het oog op het nemen van maatregelen die een beheerste instroom in het basispakket
mogelijk maken, is per 1 juli 2018 in artikel 2.4a van het Besluit zorgverzekering
(hierna: Bzv) de bevoegdheid om dure intramurale geneesmiddelen (tijdelijk) uit te
sluiten nadrukkelijk geregeld (Stb. 2018, 131). De toepassing van deze bevoegdheid wordt ‘de sluis’ genoemd. Zolang een geneesmiddel
in de sluis is geplaatst, is het uitgesloten van het basispakket en wordt het niet
vergoed uit hoofde van de zorgverzekering.
Een intramuraal geneesmiddel komt in aanmerking voor de sluis in de volgende twee
gevallen:
-
• het verwacht macrokostenbeslag van de verstrekking van het geneesmiddel voor de behandeling
van één nieuwe indicatie of van meerdere nieuwe indicaties samen bedraagt € 40 miljoen
of meer per jaar. Alle nieuwe indicaties worden in de sluis geplaatst;
-
• de verwachte kosten van de verstrekking van het geneesmiddel voor de behandeling van
een nieuwe indicatie zijn € 50.000 of meer per jaar en het verwachte macrokostenbeslag
van die verstrekkingen bedraagt € 10 miljoen of meer per jaar. Ook deze indicatie
wordt in de sluis geplaatst.
Onder een nieuwe indicatie valt niet alleen een indicatie waarvoor het geneesmiddel
wordt geregistreerd, maar ook ‘off-label’ gebruik van het geneesmiddel dat wordt geprotocolleerd
of gestandaardiseerd door de beroepsgroep. Plaatsing in de sluis geschiedt binnen
een maand na registratie respectievelijk vaststelling van het protocol of de standaard
voor de nieuwe indicatie.
Terwijl het geneesmiddel in de sluis is geplaatst, kan eventuele opname in het basispakket
worden beoordeeld. Hierover kan het Zorginstituut Nederland (hierna: Zorginstituut)
adviseren. De sluis maakt het mogelijk maatregelen te treffen om de verstrekking van
het geneesmiddel op betaalbare wijze via het basispakket toegankelijk te maken en
te houden. Dit kunnen financiële maatregelen zijn, in het bijzonder het sluiten van
een financieel arrangement met de leverancier van het geneesmiddel, alsmede maatregelen
om gepast gebruik van het geneesmiddel te bevorderen en te borgen.
2. Nusinersen
In sluis geplaatst
De bevoegdheid geneesmiddelen in een sluis te plaatsen bestond al voor de inwerkingtreding
van artikel 2.4a van het Bzv. Op de meer algemene grondslag in artikel 2.4, tweede
lid, van het Bzv is per 8 mei 2017 het geneesmiddel nusinersen (merknaam: Spinraza)
voorlopig uitgesloten van het basispakket voor zover verstrekt in het kader van de
behandeling van 5q spinale musculaire atrofie (SMA). Daartoe is artikel 2.1 van de
Regeling zorgverzekering (hierna: Rzv) gewijzigd (Stcrt. 2017, 26817). Het doel van deze uitsluiting is om, op basis van een advies van het Zorginstituut,
passende maatregelen te kunnen treffen voor een betaalbare en doelmatige opname in
het basispakket.
Advies Zorginstituut
Het Zorginstituut heeft 5 februari 2018 advies uitgebracht. Hierin constateert het
Zorginstituut dat nusinersen voor de volgende groepen patiënten op basis van de beschikbare
klinische studies effectief is en daarmee voldoet aan het criterium omtrent de stand
van de wetenschap en praktijk zoals neergelegd in artikel 2.1, tweede lid, van het
Bzv:
-
− SMA met de eerste symptomen bij kinderen jonger dan 6 maanden en een ziekteduur korter
dan 26 weken bij de start van de behandeling,
-
− SMA met de eerste symptomen bij kinderen op latere leeftijd (van 6 tot 20 maanden)
en een ziekteduur korter dan 94 maanden bij de start van de behandeling en
-
− presymptomatische zuigelingen met een genetische diagnose van 5q spinale spieratrofie
en met twee of drie SMN2-kopieën.
Het Zorginstituut adviseert om nusinersen voor bovenstaande groepen patiënten op te
nemen in het basispakket, mits door prijsonderhandeling de kosteneffectiviteit van
deze behandeling wordt verbeterd en de impact op het zorgbudget wordt gereduceerd.
Verder kondigt het Zorginstituut aan gepast gebruik te bevorderen en te monitoren
wanneer nusinersen in het basispakket wordt opgenomen.
Gedeeltelijke en tijdelijke opheffing sluis
Begin juli 2018 zijn de onderhandelingen met de leverancier van nusinersen afgerond.
Op grond van de resultaten van die onderhandelingen zijn er voldoende waarborgen dat
bij opname in het basispakket van nusinersen voor de groepen patiënten waarvoor de
behandeling thans voldoet aan het pakketcriterium stand van de wetenschap en praktijk,
de uitgaven op een aanvaardbaar niveau blijven. Verder zal het Zorginstituut initiatieven
nemen voor gepast gebruik. Daarmee is opname in het basispakket voor deze groepen
maatschappelijk verantwoord en kan het geneesmiddel voor deze patiënten de komende
jaren vergoed worden. Het afgesloten financieel arrangement gaat in met ingang van
1 augustus 2018 en loopt tot 1 januari 2021.
Voor andere patiënten blijft nusinersen voorlopig uitgesloten van het basispakket.
Feitelijk heeft deze uitsluiting geen effect aangezien voor andere patiënten niet
voldaan wordt aan het pakketcriterium stand van wetenschap en praktijk. Deze zorg
zou op grond van artikel 2.1, tweede lid, van het Bzv al geen deel uitmaken van het
basispakket. Het is echter mogelijk dat de effectiviteit voor andere patiënten nog
wordt aangetoond. Om deze reden blijft de uitsluiting van het basispakket voor die
patiënten in stand.
3. Tisagenlecleucel en axicabtagene ciloleucel
Nieuwe geneesmiddelen
Op 28 juni 2018 heeft het Committee for Medicinal Products for Human Use (hierna:
CHMP) een positieve opinie afgegeven voor tisagenlecleucel (merknaam: Kymriah) en
axicabtagene ciloleucel. Tisagenlecleucel en axicabtagene ciloleucel (merknaam: Yescarta)
zijn zogenaamde advanced therapy medicinal products (ATMP's). ATMP's zijn medicinale
producten gebaseerd op genen, cellen en/of weefsels en worden vooral ingezet ten behoeve
van de behandeling van genetische afwijkingen, bij regeneratieve geneeskunde en als
immunotherapie van kanker en (auto-)immuunziekten.
De positieve opinies voor deze twee nieuwe geneesmiddelen omvatten de volgende indicaties:
Voor beide nieuwe geneesmiddelen is het oordeel aan de Europese Commissie voorgelegd
in het kader van toelating tot de Europese markt. De Europese Commissie heeft nog
geen handelsvergunning afgegeven voor deze geneesmiddelen.
Plaatsing in sluis
De verstrekking van de nieuwe geneesmiddelen tisagenlecleucel en axicabtagene ciloleucel
bij de behandeling van genoemde indicaties komt in aanmerking voor plaatsing in de
sluis. Dit was reeds aangekondigd in de brief aan de Tweede Kamer van 27 maart 2018
(Kamerstukken II 2017/18, 29 477, nr. 475). De kosten van de verstrekking van beide geneesmiddelen bedragen naar verwachting
per behandeling meer dan € 300.000. De behandeling is eenmalig. Het aantal patiënten
per jaar kan voor genoemde indicaties volgens de beroepsgroep oplopen tot 225 patiënten
voor tisagenlecleucel en 200 patiënten voor axicabtagene ciloleucel. Hierbij is de
overlap van de indicaties voor beide geneesmiddelen buiten beschouwing gelaten. Het
macrokostenbeslag voor genoemde indicaties kan binnen een termijn van drie jaar stijgen
tot € 67,5 miljoen per jaar voor de inzet van tisagenlecleucel en € 60 miljoen per
jaar voor de inzet van axicabtagene ciloleucel. Elk van deze nieuwe geneesmiddelen
voldoet daarmee zelfs aan beide criteria voor toepassing van de sluis.
Consequentie van de toepassing van de sluis op de behandeling met deze nieuwe geneesmiddelen
is dat ook toekomstige indicaties van tisagenlecleucel en axicabtagene ciloleucel
niet zonder meer deel zullen uitmaken van het basispakket. Tisagenlecleucel en axicabtagene
ciloleucel worden met deze regeling daarom uitgesloten van het basispakket voor de
behandeling van kanker.
Vervolg
De leveranciers zijn reeds geïnformeerd over de toepassing van de sluis op de behandeling
met tisagenlecleucel of met axicabtagene ciloleucel. De volgende stap is advisering
door het Zorginstituut over opname in het basispakket. Ten behoeve van de advisering
wordt de fabrikant verzocht een dossier in te dienen bij het Zorginstituut. In het
advies kan het Zorginstituut ingaan op het sluiten van een financieel arrangement
of het bevorderen van gepast gebruik. Wanneer het advies is uitgebracht en er – voor
zover van toepassing – sprake is van succesvolle onderhandelingen over een financieel
arrangement en van waarborgen voor gepast gebruik, kan besloten worden deze geneesmiddelen
alsnog in het basispakket op te nemen.
De Minister voor Medische Zorg, B.J. Bruins