Regeling van de Minister voor Medische Zorg van 10 december 2019, kenmerk 1621490-199523-Z, houdende wijziging van de Regeling zorgverzekering in verband uitbreiding van de voorwaardelijk toegelaten zorg met nusinersen

De Minister voor Medische Zorg,

Gelet op artikel 2.1, vijfde lid, van het Besluit zorgverzekering;

Besluit:

ARTIKEL I

Artikel 2.2, eerste lid, van de Regeling zorgverzekering wordt als volgt gewijzigd:

Onder vervanging van de punt aan het slot van onderdeel n door een puntkomma, wordt een onderdeel toegevoegd, luidende:

• o. in afwijking van artikel 2.1, onderdeel k, juncto bijlage 0, onderdeel 6, van 1 januari 2020 tot 1 januari 2027 nusinersen voor de behandeling van patiënten met 5q spinale spieratrofie die 9,5 jaar en ouder zijn, voor zover de verzekerde deelneemt aan onderzoek als bedoeld in het tweede lid naar deze zorg.

ARTIKEL II

Deze regeling treedt in werking met ingang van 1 januari 2020 nadat de Regeling zorgpakket Zvw 2020 in werking is getreden.

Deze regeling zal met de toelichting in de Staatscourant worden geplaatst.

De Minister voor Medische Zorg, B.J. Bruins

TOELICHTING

Met deze wijziging van de Regeling zorgverzekering (hierna: Regeling) wordt per 1 januari 2020 de behandeling met nusinersen (Spinraza^®) voor patiënten met 5q spinale spieratrofie (hierna: SMA) die 9,5 jaar en ouder zijn voorwaardelijk toegelaten tot het basispakket van de Zorgverzekeringswet. Voorwaarde is wel dat de patiënt deelneemt aan het onderzoek naar de behandeling.

In de brief van 13 juni 2019 aan de Tweede Kamer der Staten-Generaal is nusinersen genoemd als een potentiële kandidaat voor voorwaardelijke toelating (Kamerstukken II 2018/19, 29 477, nr. 577). Inmiddels voldoet nusinersen aan alle eisen om voorwaardelijk te worden toegelaten (Kamerstukken II 2014/15, 32 620, nr. 134). Het Zorginstituut Nederland heeft op 2 december 2019 positief geadviseerd over de voorwaardelijke toelating van nusinersen. Het begeleidend hoofdonderzoek naar de (kosten)effectiviteit van deze zorg is verder uitgewerkt en betrokkenen hebben in een convenant de benodigde afspraken vastgelegd. In het convenant is vastgelegd dat het Universitair Medisch Centrum Utrecht (hierna: UMCU) de zorg zal gaan aanbieden in het onderzoek. De verwachting is dat de capaciteit voldoende is om het maximale aantal patiënten dat voldoet aan de zorginhoudelijke criteria te behandelen in de periode van voorwaardelijke toelating. Er wordt rekening gehouden met de deelname van 290 patiënten aan het hoofdonderzoek. Alle patiënten worden binnen maximaal twee jaar geïncludeerd. Er zal een nevenonderzoek worden opgezet, om eventuele patiënten die mogelijk niet aan het hoofdonderzoek kunnen deelnemen alsnog te includeren. Op dit moment is nog onduidelijk hoeveel patiënten aan het nevenonderzoek gaan deelnemen. Uiterlijk 31 december 2020 zal het UMCU aan het Zorginstituut Nederland een raming geven hoeveel patiënten in het nevenonderzoek opgenomen worden. Eventueel kan, zoals het Zorginstituut adviseert, op verzoek van de convenantspartijen een extra behandelcentrum worden toegevoegd.

Het Zorginstituut heeft een voorwaardelijke toelating van nusinersen voor de duur van zeven jaar geadviseerd. In beginsel duurt de periode van voorwaardelijke toelating maximaal vier jaar, tenzij de (kleine) omvang van de patiëntengroep, de snelheid waarmee de interventie zijn werk doet of de snelheid waarmee de ziekte zich ontwikkelt reden zijn voor verlenging van deze periode (Stb. 2014, 417). Bij deze behandeling is voldaan aan een van de uitzonderingsgronden. Het gaat namelijk om een relatief kleine patiëntenpopulatie waarbij het lang zal duren voordat de positieve effecten van de behandeling zichtbaar worden.

Het Zorginstituut schat in dat de in het convenant gemaakte afspraken voldoende garanties bieden om een voorwaardelijke toelating zorgvuldig en succesvol te laten verlopen. Het gaat ervan uit dat het met de voorwaardelijke toelating mogelijk wordt om binnen genoemde termijn duidelijke conclusies over de effectiviteit van de interventie te kunnen trekken.

Met nusinersen is voor de toedieningskosten een bedrag gemoeid van in totaal maximaal € 17.589.000 voor het hoofdonderzoek. De geneesmiddelkosten zijn niet openbaar, nu hierover specifieke prijsafspraken zijn gemaakt. Indien het budget voor nusinersen tijdens de periode van de voorwaardelijke toelating voor het hoofdonderzoek wordt overschreden of dreigt te worden overschreden, kan dit leiden tot beëindiging van de voorwaardelijke toelating voor afloop van de periode van zeven jaar.

De inwerkingtreding van deze Regeling op 1 januari 2020 houdt verband met de keuze, verwoord in de brief van 10 juni 2014 (Kamerstukken II 2013/14, 32 620, nr. 122), om interventies maximaal viermaal per jaar voorwaardelijk toe te laten tot het basispakket van de zorgverzekering. Om duidelijkheid te scheppen naar alle betrokken partijen is gekozen voor vaste momenten in het jaar, te weten 1 januari, 1 april, 1 juli en 1 oktober. Voor de termijn tussen de publicatiedatum en inwerkingtreding is afgeweken van de gebruikelijke twee maanden. Betrokkenen zijn echter al geruime tijd op de hoogte van deze voorwaardelijke toelating en zij zijn hierop voldoende voorbereid.

De Minister voor Medische Zorg, B.J. Bruins